FundAME - FundAME
18 septembrie 2019
DEVOTE va fi un studiu clinic pentru a evalua siguranța și eficacitatea dozelor mai mari de SPINRAZA în tratamentul SMA; profilul de siguranță deja stabilit susține explorarea potențialelor beneficii.
Datele pe termen lung din studiul SHINE demonstrează îmbunătățiri și/sau stabilizarea funcției motorii la pacienții cu vârsta de până la 21 de ani tratați cu SPINRAZA timp de până la aproape 6 ani.
CAMBRIDGE, Massachusets, 18 septembrie 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a anunțat astăzi actualizări ale programului de dezvoltare clinică SPINRAZA (nusinersen), inclusiv începerea unui nou studiu clinic global numit DEVOTE. Studiul DEVOTE va evalua dacă dozele mai mari de SPINRAZA pot oferi o eficacitate și mai mare în tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA) la o populație mare de pacienți. Mai mult, noi date care demonstrează siguranța și eficacitatea tratamentului SPINRAZA la persoanele cu SMA cu debut tardiv vor fi prezentate pe un poster la al 13-lea Congres al Societății Europene pentru Neurologie Pediatrică (EPNS) de la Atena (17-21 septembrie).
Cu o bază de îngrijire pentru SMA, SPINRAZA este singurul tratament aprobat pentru sugari, copii și adulți cu dovezi într-o gamă largă de pacienți și cu experiență în tratarea a peste 8.400 de pacienți de toate vârstele din peste 40 de țări. Aceste actualizări ale programului clinic se vor adăuga la cel mai mare și mai cuprinzător set de date clinice disponibile până în prezent de la SMA.
Noul studiu DEVOTE, pentru a evalua dacă SPINRAZA poate oferi o eficacitate mai mare în tratamentul SMA.
Bazându-se pe profilul dovedit de siguranță pe termen lung și eficacitatea dovedită a SPINRAZA la o gamă largă de pacienți, studiul DEVOTE va examina potențialul unei eficacități și mai mari, precum și siguranța și tolerabilitatea SPINRAZA, atunci când este administrat într-o singură doză. cel mai inalt. Studiul este un studiu de fază 2/3 randomizat controlat de creștere a dozei, care urmează să fie realizat la 50 de locații din întreaga lume, cu o înscriere proiectată de 126 de persoane cu SMA de toate vârstele, inclusiv adulți.
„SPINRAZA a făcut o schimbare fundamentală în istoria naturală a SMA”, a spus Alfred Sandrock, Jr., MD, Ph.D., vicepreședinte executiv al Biogen și director medical. „Oligonucleotidele antisens care sunt direct implicate în originea bolii, oferă o opțiune terapeutică transformatoare. Abordarea foarte specifică SPINRAZA și profilul de siguranță bine caracterizat ne permit să continuăm explorarea unor modalități potențiale de abordare a nevoilor medicale remarcabile din comunitatea SMA. ".
Studiul în trei părți va include o evaluare a siguranței cu etichetă deschisă și un tratament de control pivot, dublu-orb, randomizat, urmat de o perioadă de tratament cu etichetă deschisă. În urma evaluării siguranței, studiul va compara două doze de încărcare de 50 de miligrame (mg) la intervale de 15 zile, urmate de o doză de întreținere de 28 mg la fiecare patru luni, cu doza actuală de SPINRAZA aprobată de Administrația SUA Food and Drug Administration (FDA) ) - constând din patru încărcări cu doze de întreținere de 12 mg la fiecare 4 luni. A treia parte a studiului va fi o evaluare deschisă pentru a determina cum să treacă pacienții în siguranță și eficient pe doze aprobate în prezent de SPINRAZA la cele mai mari doze care sunt evaluate în studiu.
Mai multe informații despre studiu (NCT04089566) sunt disponibile la clinictrials.gov.
Datele care vor fi prezentate la EPNS demonstrează îmbunătățiri sau stabilizare a funcției motorii după un tratament pe termen lung
O analiză integrată a SHINE (NCT02594124) - o extensie a studiului deschis pentru pacienții cu SMA care au participat la studiile anterioare cu SPINRAZA - a constatat că copiii cu SMA cu debut tardiv (tip 2 sau tip 3) au prezentat îmbunătățiri sau stabilizări într-unul sau mai multe măsuri ale funcției motorii pe parcursul a aproape șase ani, spre deosebire de scăderea așteptată observată în cohortele de istorie naturală ale bolii. SHINE urmărește 24 de pacienți care au început tratamentul între 2 și 15 ani (10 pacienți SMA de tip 2 și 14 pacienți de tip 3) care au trecut de la studiile CS2/CS12 (studii care au arătat anterior că pacienții cu SMA cu debut tardiv tratați cu SPINRAZA au prezentat îmbunătățiri în funcțiile motorii și stabilizarea bolii neobservate în istoria naturală a pacienților netratați). Pacienții studiați aveau între 7 și 21 de ani la ultima vizită de studiu.
Măsurătorile funcției motorului din studiul SHINE au inclus Scara Motoră Funcțională Extinsă Hammersmith (HFMSE), Modulul Membrelor Superioare (ULM) și testul de mers pe jos de 6 minute (6MWT). Niciun participant nu a întrerupt tratamentul din cauza evenimentelor adverse și nu s-au identificat noi probleme de siguranță în timpul perioadei de urmărire de aproape șase ani.