Primul medicament eficient pentru reducerea tumorilor nervoase la copiii cu neurofibromatoză
Tratamentul cu medicamentul selumetinib reduce volumul neurofibroamelor plexiforme la copii și adolescenți cu NF1 cu 20%
@abc_salud MADRID Actualizat: 01/09/2017 18:05
Știri conexe
Neurofibromatoza este un grup de tulburări genetice ale sistemului nervos care afectează în principal dezvoltarea și creșterea celulelor nervoase - sau a celulelor neuronale. Un set de boli care, printre alte simptome, sunt asociate cu dezvoltarea tumorilor la nivelul nervilor. De fapt, aproximativ jumătate dintre persoanele cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) prezintă tumori la nivelul nervilor periferici care, numite „neurofibroame plexiforme”, pot provoca dureri mari și desfigura corpul. În plus, aceste neurofibroame plexiforme, care apar încă din copilărie și se dezvoltă mai ales în adolescență, sunt foarte greu de îndepărtat chirurgical, astfel încât acestea continuă să crească. De aici și importanța unui studiu realizat de cercetători de la Institutul Național al Cancerului din Statele Unite (NCI), care arată nu numai siguranța unui nou medicament în tratarea copiilor cu neurofibroame plexiforme, ci și eficacitatea acestuia în reducerea volumului acestor tumori nervoase.
Mai exact, noul studiu, publicat în revista „The New England Journal of Medicine”, arată că tratamentul cu medicamentul „selumetinib” este sigur pe termen lung în tratamentul pacienților pediatrici cu NF1 și este asociat cu o scădere de până la 20% a volumului neurofibroamelor plexiforme.
Opriți progresia
În prezent nu există tratament pentru neurofibroamele plexiforme. Și la aceasta se adaugă dificultatea de a le putea îndepărta prin intervenție chirurgicală. Un aspect de luat în considerare având în vedere că orice tumoare care nu este complet îndepărtată chirurgical ajunge, în general, să reapară. Prin urmare, obiectivul noului studiu a fost de a evalua eficacitatea și, mai presus de toate, siguranța selumetinibului în tratamentul copiilor afectați de acest tip de tumoare.
În acest scop, autorii au implicat 24 de copii - 11 fete și 13 băieți - cărora li s-au administrat două doze zilnice de selumetinib pentru o medie de 30 de luni de cicluri de tratament. Mai exact, studiul a început în septembrie 2011 și chiar și astăzi majoritatea participanților continuă să primească tratamentul. Un aspect important, deoarece confirmă acest lucru, După cinci ani, selumetinibul nu este asociat cu efecte adverse asupra sănătății sau dezvoltării minorilor.