Europa aprobă Waylivra pentru tratamentul sectorului sănătății Știri Acobur Asesores

pentru

Europa aprobă Waylivra pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale

Aprobarea se bazează pe rezultatele studiilor clinice care arată că tratamentul cu volanesorsen realizează o reducere semnificativă clinic și statistic a trigliceridelor în timpul perioadei de studiu.

Volanesorsén este singurul tratament aprobat până în prezent pentru persoanele cu sindrom de chilomicronemie familială sau FCS, o etapă importantă pentru comunitatea acestei boli, care au suferit până acum de absența opțiunilor terapeutice.

FCS este o boală ultra-rară care este cauzată de funcționarea defectuoasă a enzimei lipoprotein lipază (LPL), care creează un risc semnificativ și o povară de boală, inclusiv pancreatita acută imprevizibilă și care pune viața în pericol. Se estimează că există între 3.000 și 5.000 de persoane care suferă de FCS la nivel mondial, dintre care aproximativ 1.000 trăiesc în Europa.

Akcea Therapeutics Inc., o filială a Ionis Pharmaceuticals, Inc. și Ionis Pharmaceuticals, Inc. au anunțat că Comisia Europeană (CE) a acordat Waylivra (volanesorsen) autorizație condiționată de introducere pe piață ca supliment alimentar la pacienții adulți cu FCS familial confirmat genetic sindromul chilomicronemiei și riscul crescut de pancreatită, la care răspunsul la dietă și la tratamentul cu scăderea trigliceridelor nu a fost suficient.