Industria farmaceutică se concentrează pe bolile rare „acum 30 de ani nu erau profitabile”
Se estimează că medicamentele pentru boli rare vor reprezenta 20% din vânzările de medicamente la nivel mondial până în 2024
Cu doar două săptămâni în urmă, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA, pentru acronimul său în engleză) a doborât toate recordurile dând undă verde celui mai scump medicament din lume. Era vorba despre Zogelsma, o terapie genică concepută pentru a trata atrofia musculară a coloanei vertebrale (SMA) la copiii cu vârsta sub doi ani, o boală rară care afectează 1 din 10.000 de nașteri. Costă 2,1 milioane de euro.
Se estimează că în Statele Unite, o țară cu peste 327 de milioane de locuitori, aproximativ 400 de bebeluși suferă SMA. Acest lucru implică faptul că, în ciuda gravității bolii, cererea pentru Zogelsma este mică, un factor pe care sectorul îl folosește pentru a justifica prețul. a acestui medicament.
Zogelsma este ceea ce este cunoscut în industrie ca medicament orfan. Au fost botezați orfani deoarece, în condiții normale de piață, industria farmaceutică are puțin interes în dezvoltarea și comercializarea produselor pentru un număr mic de pacienți, așa cum a explicat Organizația Europeană pentru Boli Rare.. Adică: sunt produse care nu interesează la nivel de afaceri în ciuda importantei lor valori sociale.
Schimbarea tendinței
Cu toate acestea, această tendință pare să se fi schimbat în industrie în ultimii ani. Acum, bolile rare sunt profitabile, astfel încât medicamentele sunt dezvoltate pentru a le atenua. Aceasta este din mai multe motive: îmbunătățiri în tehnologie, modificări de reglementare, beneficiile enorme ale creării de medicamente brevetate inovatoare și posibilitatea ca „farmas” să recupereze investiția inițială datorită unui preț ridicat.
Drept urmare, cota sa de piață crește doar la nivel global și la o rată mult mai rapidă decât cea a medicamentelor generice. Conform ultimului raport realizat de consultanța farmaceutică americană Evaluatepharma, Medicamentele orfane pentru boli rare vor reprezenta 20% din vânzări de droguri la nivel mondial până în 2024.
În mai puțin de 10 ani și-au dublat vânzările, trecând de la 72.000 de milioane de dolari în 2010 la 131.000 de milioane care au fost înregistrate în 2018. Până în 2024 se vor tripla, conform prognozei acestei consultanțe.