Către un tratament mai bun pentru mielofibroză
Miguel Gallardo, Centrul Național de Cercetări Oncologice
Mielofibroza este o neoplasmă mieloproliferativă care afectează celulele stem ale măduvei osoase, însărcinat cu efectuarea hematopoiezei care originează diferitele linii de sânge. Se caracterizează printr-o producție în exces de țesut conjunctiv care duce la fibroză și care ajunge să înlocuiască celulele stem din măduvă. Acest lucru, la rândul său, forțează maturarea celulelor sanguine să apară în afara măduvei osoase (hematopoieză extra-medulară) și celulelor necoapte să migreze către alte țesuturi, cum ar fi splina sau ficatul. Este o boală rară, dar foarte gravă, cu o supraviețuire cu tratament de aproximativ cinci ani. Unul dintre reperele din cercetarea neoplasmelor mieloproliferative a avut loc în 2005: descoperirea mutației din gena JAK2, care împreună cu constatarea mutației în CALR, în 2013, a explicat mecanismul molecular care a cauzat boala în 1990.% de la pacienți.
În lumina acestei constatări, a început o cursă pentru dezvoltarea inhibitorilor împotriva acestor molecule, care a ajuns la realizare în 2011 odată cu dezvoltarea unui inhibitor al proteinei JAK2, ruxolitinib. Acest tratament s-a dovedit a fi destul de eficient în alte neoplasme mieloproliferative, cum ar fi policitemia vera și trombocitemia esențială, patologii care împărtășesc mutația JAK2, dar mai puțin în mielofibroza.
Unitatea de cercetare clinică pentru tumorile hematologice H12O-CNIO a Centrului Național de Cercetări Oncologice (CNIO), căreia îi aparțin profesioniștii din cadrul Spitalului Universitar 12 de Octubre, a prezentat în revista Haematologica rezultate care deschid modalități de îmbunătățire substanțială a tratamentului mielofibrozei, folosind o terapie combinată a trei medicamente.
Colorarea colagenului a celulelor cu mielofibroză. Celulele netratate din stânga prezintă prezența fibrozei, în timp ce celulele din dreapta, care au primit tratament, prezintă fibroză redusă. Imagine: CNIO.