Boala Gaucher CuidatePlus

Comisia Europeană a aprobat săptămâna trecută indicarea medicamentului Cerezyme, al cărui ingredient activ este imigluceraza, pentru boala Gaucher de tip III. Această patologie este cauzată de o depunere de glucozilceramidă în sistemul reticuloendotelial, datorită deficitului de enzimă acidă betaglusozidază și are trei forme clinice.

boala

Imigluceraza a fost indicată până acum pentru tipul I, o formă non-neuroleptică care apare mai frecvent la evreii askenazi. Utilizarea sa a fost extinsă la a treia formă clinică a bolii, care apare în neuropatia cronică și apare mai frecvent la preadolescenți și tineri. Tipul II este cel cu cea mai mică prevalență, mai acut decât precedentele și se manifestă în primii doi ani de viață, adesea fatală.