Transplanturi de piele împotriva diabetului și obezității Știința EL PA; S
Oamenii de știință americani folosesc grefe pentru a introduce terapia genică la șoareci care au atenuat aceste boli
Manipularea genetică se referă la viitorul deranjant cu oamenii modificați pentru a îndeplini idealurile, dar generează și iluzii ale unei lumi fără boli. Realitatea, ca întotdeauna, este mult mai complicată și plictisitoare, dar poate ajunge să fie la fel de fascinantă. Săptămâna aceasta, o echipă internațională de cercetători a anunțat că au corectat pentru prima dată o boală ereditară la embrioni umani, editându-și genele cu tehnica CRISPR. Cu acest sistem de tăiere au reușit să elimine o genă defectă care provoacă moarte subită. Acest avans este încă departe de a avea implicații practice pentru viața noastră, dar terapia genică începe să fie o realitate în medicina de astăzi.
În septembrie, SUA intenționează să aprobe primul tratament comercial de acest gen. Terapia, destinată pacienților cu leucemie cu prognostic slab, constă în extragerea limfocitelor proprii ale pacientului, ducându-le la un laborator Novartis, compania farmaceutică care va comercializa produsul, modificându-le genetic astfel încât să fie capabile să atace celulele canceroase și să revină pentru a le injecta pacientului. 83% dintre persoanele care au primit tratamentul și-au văzut boala dispărând și, un an mai târziu, două treimi nu erau încă afectate de cancer.
O genă care ajută la reglarea nivelului de zahăr din sânge a fost introdusă printr-un transplant de piele
Zeci de studii clinice sunt în prezent în fazele lor finale de testare înainte de a fi puse la dispoziția publicului pentru tratarea bolilor rare sau a unor tipuri de cancer. În cercetarea de bază, se fac încă eforturi pentru a înțelege mai bine cum funcționează aceste tehnici, posibilele lor efecte secundare și cele mai bune opțiuni pentru a le duce la pacienți la un preț rezonabil. Chiar și atunci când barierele tehnice și de cunoaștere sunt depășite, prețurile terapiilor genetice le pot face nesustenabile pentru sistemele de sănătate.
Săptămâna aceasta, în revista Cell Stem Cell, a fost publicată o nouă dezvoltare legată de terapiile genetice, una care arată ingeniozitatea oamenilor de știință care lucrează în acest domeniu, dar ilustrează și dificultățile în aplicarea multor progrese în practica medicală obișnuită. Din laborator.
O echipă condusă de Xiaoyang Wu, cercetător la Universitatea din Chicago, a folosit tehnica de editare CRISPR pentru a crea, din celulele stem, grefe de piele care au produs un hormon capabil să regleze nivelul zahărului din sânge. Ulterior, au transplantat aceste grefe la șoareci diabetici și patru luni mai târziu au văzut că rezistența la insulină a animalelor dispăruse și chiar și creșterea în greutate cauzată de o dietă bogată în grăsimi fusese limitată. Un test efectuat pe pielea umană a arătat rezultate similare.