Salvează un șoarece cu atrofie musculară spinală CuidatePlus
Un studiu publicat astăzi în Nature a arătat salvarea unui șoarece cu atrofie musculară spinală, o boală neuromusculară caracterizată prin degenerarea neuronilor motori
Un studiu publicat astăzi în Nature a arătat salvarea unui șoarece cu atrofie musculară spinală, o boală neuromusculară caracterizată prin degenerarea neuronilor motori.
Patologia este cauzată de o mutație în SMN1, o genă necesară pentru supraviețuirea neuronilor motori. În prezent nu există un tratament eficient, dar restaurarea SMN, proteina codificată de SMN1, în neuronii motori ai măduvei spinării este considerată necesară pentru terapie.