Primul medicament aprobat pentru obezitate genetică rară Actualidad 24 Noticias
Agenția americană de reglementare FDA a aprobat un agonist MC4R pentru trei afecțiuni genetice rare care cauzează obezitate
Printre afecțiunile genetice care pot duce la obezitate se numără trei afecțiuni care implică Deficiența genei POMC, PCSK1 sau LEPR. Toate cele trei tulburări sunt rare, dar îi determină pe cei care suferă de acestea să dezvolte obezitate încă de la o vârstă fragedă.
Acum au un tratament care le poate atenua situația. Agenția americană de reglementare a alimentelor și a medicamentelor, FDA, tocmai a aprobat medicamentul setmelanotidă pentru controlul greutății cronice la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste cu obezitate din cauza afecțiunilor genetice rare de mai sus: Deficit de proopiomelanocortină (POMC), deficit de proproteină subtilizină/kexin tip 1 (PCSK1) și deficit de receptor de leptină (LEPR) confirmat prin teste genetice.
Persoanele cu o deficiență sau anomalie în genele POMC, PCSK1 sau LEPR devin sever obezi la o vârstă foarte fragedă. Pacienții au de obicei o greutate normală la naștere, dar IMC-ul lor crește din cauza defectului genetic care afectează reglarea apetitului, capacitatea lor de a se simți plin și metabolismul.
Cei trei sunt condiții sunt foarte rare; dintre toate, cu greu există 150 de cazuri în literatura medicală.
Cu aprobarea FDA, acest medicament (Imcivree, de la Rhythm Pharmaceuticals) devine primul autorizat pentru aceste trei afecțiuni genetice.
Prin MC4R
Setmelanotida este o agonistul receptorului melanocortinei 4 (MC4R), care funcționează activând zone ale creierului care reglează pofta de mâncare și sațietatea, care previne acesti pacienti sa manance in exces, blocand hiperfagia, și astfel le permite să slăbească. În plus, medicamentul crește metabolismul în repaus și, odată cu acesta, cantitatea de calorii arse în repaus, lucru care contribuie și la pierderea în greutate.