Iptacopan, desemnat un medicament prioritar pentru tratamentul glomerulopatiei C3 (GC3)
Desemnarea PRIME este acordată medicamentelor care pot oferi progrese terapeutice semnificative sau pot beneficia pacienții fără opțiuni de tratament
25 octombrie 2020
Editorial Farmacosalud.com
Novartis a anunțat că iptacopanului (LNP023) i s-a acordat desemnarea PRIME de către Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) pentru tratamentul glomerulopatiei C3 (GC3). PRIME este un program promovat de EMA pentru a îmbunătăți sprijinul pentru dezvoltarea medicamentelor care răspund unei nevoi medicale nesatisfăcute. Acest program voluntar se bazează pe o interacțiune îmbunătățită și un dialog timpuriu cu producătorii promițătoare de medicamente pentru a eficientiza planurile de dezvoltare și a accelera evaluarea, astfel încât aceste medicamente să poată ajunge la pacienți mai devreme.
Glomerulopatia C3 (GC3) este o boală renală rară care afectează subiecții tineri, care datorită acestei boli au un prognostic slab și o nevoie semnificativă nesatisfăcută 1-3. Iptacopanul (LNP023) este un inhibitor al factorului B al căii alternative orale puternic și selectiv al sistemului complementului, potențial primul de acest gen și care vizează cauza principală a GC3 4-6. GC3 este o formă foarte rară și severă de glomerulonefrită primară, caracterizată prin dereglarea complementului 1,7. Are o incidență anuală la nivel mondial de 1 până la 2 pe milion 8 și o prevalență de aproximativ 10.000 în Statele Unite.